Введення

У наш час прогрес фармакотерапії виражається в заміщенні в схемах лікування менш ефективних лікарських засобів препаратами більш ефективними та безпечними. Впровадження інноваційних технічних і фармацевтичних досягнень у клінічну практику, необхідну для підвищення ефективності медичної допомоги, пов'язане з неминучим збільшенням витрат.
У наші дні тягар цих витрат настільки велике, що його не витримує жодна система охорони здоров'я, навіть у розвинутих та благополучних країнах. Держави направляють колосальні зусилля на обмеження витрат на медичну допомогу. У результаті розвивається конфлікт між потребами пацієнтів, їх правом на отримання ефективного лікування і фінансовими можливостями систем охорони здоров'я.
Ще в кінці ХХ столітті здавалося, що знайти реальний вихід з цієї ситуації неможливо. Але сьогодні ми можемо з надією говорити про перспективи. Вони пов'язані з досягненнями в області біомедичних технологій, які покликані змінити медицину, дати їй нові можливості і в той же час забезпечити доступність медичної допомоги.
В основі біомедичних технологій лежать досягнення біології останньої чверті ХХ століття: розшифровка геному людини, відкриття молекулярних механізмів, що лежать в основі певних захворювань, формування уявлення про клітинних процесах як про органічну цілісну систему і про можливості модифікації клітинного матеріалу. Біомедичні технології потрібні для розвитку молекулярної медицини і використання її досягнень в клінічній практиці, у тому числі для попередження хвороб та реабілітації пацієнтів.
На сьогоднішній день найбільш перспективними і реальними інноваційними біомедичними технологіями (так зв. Advanced Therapies) є:
- Клітинні технології: Tissue engineering Product (ТЕР), генні терапевтичні методи і засоби, соматичні клітинні препарати, біотехнологічні лікарські засоби;
- Нанотехнології.
ТЕР - це продукти, які містять оброблені клітини або тканини або складаються з них і застосовуються з метою регенерації, відновлення або для заміщення людських тканин.
Генні терапевтичні методи та засоби - технології, що забезпечують перенесення генів у клітини людини або тварини (наприклад, при гемофілії, муковісцидозі).
Соматичні клітинні терапевтичні методи та засоби - технології, засновані на зміні властивостей клітини для досягнення терапевтичного, фармакологічного або профілактичного ефекту.
Одним з передових напрямків розвитку біомедичних технологій є вивчення стовбурових клітин. Експерти на підставі спеціального дослідження, проведеного великої аналітичної компанією, передбачають, що в наступні 5 років стовбурові клітини будуть застосовуватися більш ніж при 100 захворюваннях, і вже охрестили їх головними ліками XXI століття.
За підрахунками експертів, в даний час в усьому світі, в умовах досить жорсткого правового регулювання досліджень у галузі клітинних технологій, розробкою препаратів на основі стовбурових клітин займаються приблизно 150 фірм. Яка з них першою створить продукт, який буде дозволений до застосування, зараз передбачити важко.
Однак ці дослідницькі компанії розміщують акції на біржах і отримують значні інвестиції. Препарати стовбурових клітин можуть стати найбільшим проривом в медицині з часів винайдення антибіотиків, у всякому разі - з економічної точки зору.

1. Біотехнологія і лікарські засоби
Перспективним напрямком є ​​розвиток генних технологій.
1. Вони здатні істотно оптимізувати традиційну фармакотерапію (фармакогеноміка).
2. Особливі надії покладаються на генно-інженерні розробки препаратів для захисту від інфекційних хвороб і патогенів.
Ще один напрямок - біотехнологічні препарати. Починається конкуренція між традиційними синтетичними лікарськими засобами і біофармацевтичних препаратів. Стає звичним новий термін «біофармації».
У 2006 році обсяг світового фармаринка становив приблизно 640 млрд. дол, при цьому 10% вже доводилося на частку біотехнологічних продуктів. Лідерами в області біофармації є США та Німеччина.
Розробці сучасних біофармацевтичних препаратів передувало освоєння інших біотехнологічних методів, зокрема ферментації бактерій і грибів, що дозволило розвинути промислове виробництво низькомолекулярних лікарських засобів, наприклад антибіотиків, інгібіторів ГМГ-КоА-редуктази (гідрокси-метилглутарил-коферментаА-редуктаза) та імуносупресорів.
Біотехнологічні лікарські засоби - це лікарські препарати, призначені для профілактики, лікування або діагностики in vivo, які розвивають не фармакологічну, а біологічну активність. Вони мають ряд істотних відмінностей від хіміко-синтетичних лікарських засобів.
Діюча речовина біотехнологічних препаратів має біологічне походження і є похідним від живих клітин, володіє складною гетерогенної молекулярною структурою. Вихідним субстратом служать клітини тваринного походження або мікроорганізми (бактерії типу E.coli, дріжджі тощо), використовуються їх клітинні та субклітинні структури.
Істотною відмінністю біотехнологічних лікарських засобів є те, що в них використовується природна здатність до метаболізму.
Для їх отримання проводиться ізоляція і зміна геномної ДНК вихідного продукту таким чином, що він отримує нову, неспецифічну для даного виду здатність до біосинтезу, яка і використовується в лікарських засобах. У першу чергу тут слід назвати створення генно-модифікованих організмів для отримання рекомбінантних терапевтичних протеїнів.
В даний час вже використовується 115 лікарських засобів на основі 84 терапевтичних протеїнів. У 2006 р. в США в розробці знаходилося 418 біофармацевтичних лікарських засобів, в Європі - 320. Частина з них вже проходять клінічні дослідження і скоро стануть доступними лікарям та їх пацієнтам. За оптимістичними прогнозами, в 2015 р. половина інноваційних лікарських засобів у світі будуть засновані на протеїни або олігонуклеотиди.
Слід також очікувати виходу на фармринок нової категорії лікарських засобів - біосіміляров - аналогів оригінальних біотехнологічних лікарських засобів з подібною, але неідентичних активної молекулою.
У ЄС у цьому році зареєстровано два перші біосіміляра (гормону росту - соматотропіну). На реєстрації в European Medicines Agency знаходяться близько 12 біосіміляров (еритропоетин і ін.) Очікується, що введення в медичну практику біосіміляров різко знизить витрати охорони здоров'я на біотехнологічні лікарські засоби, зробить їх доступними для широких верств населення. У руках у лікарів виявляться ще більш ефективні препарати для боротьби із серйозними захворюваннями, багато з яких раніше вважалися невиліковними.

2. Біотехнологія - «Жива вода» економіки
Антибіотики, вітаміни, закваски, дріжджі, ферменти для виробництва спирту ... Біотехнології міцно увійшли в наше життя.
Загальний обсяг виробництва біотехнологічної продукції - сюди входять ліки, вакцини, харчові продукти, генно-інженерні препарати та багато іншого - в 1980 році в світі становив 30 мільярдів доларів, а в 2000 році - 234 мільярди.
Біотехнологія - надзвичайно приваблива з економічної точки зору область. За інвестиційної привабливості вона стоїть на другому місці після інформаційних технологій. Наукова розробка і проведення випробувань будь-якого медичного препарату вимагають великих вкладень, але потім при високій ринковій ціні його собівартість буде досить низькою.
Ринок біотехнологічної продукції переживає період бурхливого розвитку. Не випадково провідні світові компанії в області охорони здоров'я, агропромислового комплексу і ресурсокористування активно розвивають напрямок більш масштабного використання на практиці можливостей біотехнологій.
Обсяг російського ринку біотехнологічних товарів перевищує $ 1 млрд. Найбільший споживач біотехнологічної продукції - фармацевтика. Біотехнологічне напрям сьогодні є одним з найперспективніших в області створення високоефективних лікарських засобів. Всі великі фармкомпанії, які є лідерами світового ринку, в тій чи іншій мірі задіяні в розробці і виведенню на ринок таких препаратів.
Останнє десятиліття в США і країнах Західної Європи спостерігався справжній біотехнологічний бум. За цей час були створені десятки компаній. У розвивається галузь інвестуються мільярдні субсидії, а прибутки деяких біотехнологічних компаній складають до 1000-1500% річних. В даний час ринкова вартість акцій біотехнологічних компаній перевищує 1 млрд доларів США.
Такий стрімкий розвиток ринку можна пояснити тим, що людство виходить на принципово новий етап свого розвитку, роблячи акцент у розробці нових лікарських засобів на вивчення ключових процесів, що протікають в живих організмах.
Біотехнологічні розробки дозволяють впливати на організм набагато точніше і ефективніше, ніж традиційні хімічні засоби. Вже зараз створені ліки, здатні боротися з такими раніше невиліковними недугами, як СНІД, гепатити, розсіяний склероз, хвороба Альцгеймера, та інші.
Обсяг світового ринку біотехнологічних лікарських засобів становить близько 40 млрд доларів США. Частка російського ринку в цьому сегменті складає менше 0,5%. Однак не можна недооцінювати роль вітчизняної науки, що є одним з головних двигунів прогресу в галузі.
Сьогодні у нас існує достатня кількість штамів-продуцентів амінокислот, ферментів і антигенів, які є основою створення рекомбінантних продуктів. В даний час здійснюється випуск таких перспективних препаратів, як інсулін, еритропоетин, інтерферони, інтерлейкіни, рекомбінантна вакцина проти гепатиту В, різних діагностичних систем, що містять рекомбінантні антигени.
Що стосується інтерферонів, відносно велика частка вітчизняних компаній пояснюється тим, що імунології в Росії (а особливо в колишньому Радянському Союзі) приділяється пильна увага.
У Росії збереглися унікальні лабораторії та висококваліфіковані фахівці, здатні розробити практично будь-який продукт, в тому числі лікарський препарат, використовуючи генно-інженерну технологію і клітинну інженерію.

3. Економічні вигоди виробництва біотехнологічних лікарських засобів

Сплеск досліджень з біотехнології у світовій науці стався в 80-х роках, коли нові методологічні підходи забезпечили перехід до ефективного їх використання в науці і практиці, і виникла реальна можливість отримати з цього максимальний економічний ефект.
Сьогодні фармацевтична біотехнологічна продукція представлена ​​класичними продуктами: антибіотиками різного призначення (для лікування захворювань людини і тварин, а також для кормових добавок і преміксів), вітамінами, вакцинами та ферментами, а також продуктами «нової біотехнології», якими є генно-інженерні лікарські препарати і вакцини та діагностикуми нового покоління.
Генно-інженерні лікарські препарати, що з'явилися на ринку в останнє десятиліття, являють собою природні природні біорегулятори та біологічно активні речовини, синтез яких для медичних цілей поза організмом неможливий або дуже скрутний.
До таких препаратів належать інсулін, гормон росту, урокіназа, фактори згортання крові, еритропоетин, інтерлейкіни та їх інгібітори, колонієстимулюючі чинники і фактори росту, артеріальний натрійуретичний фактор, супероксиддисмутаза, ангиогенин, тканинний активатор плазміногену, вакцини, моноклональні антитіла.
Біотехнологія надає медицині нові шляхи отримання цінних гормональних препаратів. Особливо великі зрушення відбулися в останні роки в напрямку синтезу пептидних гормонів.
Раніше гормони отримували з органів і тканин тварин і людини (крові донорів, видалених при операції органів, трупного матеріалу). Треба було багато матеріалу для отримання невеликої кількості продукту.
Так, людський гормон росту (соматотропін) отримували з гіпофіза людини, кожен гіпофіз містить його не більше 4 мг. У той же час для лікування однієї дитини, що страждає на карликовість, потрібно близько 7 мг соматотропіну в тиждень; курс лікування повинен тривати кілька років. Із застосуванням генноинженерном штаму Е. coli в даний час отримують до 100 мг гормону росту на 1 л середовища культивування, що набагато дешевше. Відкриваються перспективи боротьби не тільки з карликовість, але і з низькорослістю - більш слабким рівнем дефіциту соматотропіну. Соматотропін сприяє загоєнню ран і опіків, поряд з кальцитонином (гормоном щитовидної залози) регулює обмін Са ^{2 +} в кістковій тканині.
Інсулін, пептидний гормон острівців Лангерганса підшлункової залози, являє основний засіб лікування при цукровому діабеті. До недавнього часу інсулін отримували з підшлункової залози бика та свині. Широкомасштабне терапевтичне застосування інсуліну стримувалося його високою вартістю і обмеженістю ресурсів. Шляхом хімічної модифікації інсулін з тварин вдалося зробити не відрізнятись від людського, але це означало додаткове подорожчання продукту.
Компанія Eli Lilly з 1982 р. виробляє генноїнженерний інсулін на основі роздільного синтезу Є. coli його А-і В-ланцюгів. Вартість продукту значно знизилася, одержуваний інсулін ідентичний людському. До лікування діабету прикладена також технологія інкапсулювання: клітини підшлункової залози в капсулі, введені одноразово в організм хворого, продукують інсулін протягом року.
Значним є внесок біотехнології і в промислове виробництво непептидним гормонів, в першу чергу стероїдів. Методи мікробіологічної трансформації дозволили різко скоротити число етапів хімічного синтезу кортизону, гормону надниркових залоз, що застосовується для лікування ревматоїдного артриту. При виробництві стероїдних гормонів широко використовують іммобілізовані мікробні клітини, наприклад Arthrobacter globiformis, для синтезу преднізолону з гідрокортизону. Є розробки з отримання гормону щитовидної залози тироксину з мікроводоростей, що також означає зменшення витрат на виробництво лікарського засобу.
Моноклональні антитіла (МА) займають провідне місце серед розроблюваних біотехнологічних продуктів. МА давно знайшли застосування в иммунодиагностики, а в останнє десятиліття росте їх роль в терапії раку та інших захворювань.
Вакцинація - один з основних способів боротьби з інфекційними захворюваннями. Шляхом поголовної вакцинації ліквідована натуральна віспа, різко обмежене поширення сказу, поліомієліту, жовтої лихоманки. Необхідно виготовлення вакцин проти грипу, гепатитів, герпесів, свинки, кору, гострих респіраторних захворювань. Велике економічне значення має розробка вакцин проти хвороб сільськогосподарських тварин - ящуру, африканської хвороби коней, овечої хвороби «синього язика», трипаносомоз та інших. Традиційні вакцинні препарати виготовляють на основі ослаблених, інактивує-ванних або дезінтегрованих збудників хвороб.
Сучасні біотехнологічні розробки передбачають створення рекомбінантних вакцин і вакцин-антигенів. Вакцини обох типів засновані на генноинженерном підході.
Серед найбільш активно розробляються генно-інженерних продуктів знаходяться препарати групи цитокінів - інтерлейкіни, а також речовини спорідненої групи - антагоністи рецепторів інтерлейкінів. Ці препарати перспективні для лікування пухлинних, запальних, автоімунних захворювань, а також важких форм хвороб крові.
У 2008 році в стадії клінічних випробувань і на етапі реєстрацію знаходилось 633 біотехнологічних препарату для лікування більше 100 захворювань. Основні напрями, за якими в даний час ведуться дослідження, це - розробка препаратів для лікування важких форм раку, ВІЛ, аутоімунних захворювань, хвороби Альцгеймера, серцево-судинних захворювань.
Для створення біотехнологічного лікарського засобу в середньому потрібно від 10 до 15 років і приблизно близько 1.3 млрд. $ (включаючи вартість невдач) для того, щоб запустити новий продукт. Це досить довгий і трудомісткий процес, що включає в себе кілька стадій, але пізніше це окупається досить низькою собівартістю в порівнянні з ринковою ціною.

Висновок

Звичайно, як і будь-яка інша наука, біотехнологія не стоїть на місці. Вона розвивається, причому стрімко, не зважаючи на суворий контроль над всіма напрямками робіт, результати яких теоретично можуть завдати шкоди людині.
Швидкість розвитку біотехнології обумовлена ​​її здатністю допомогти у розв'язанні безлічі проблем, з якими в даний час стикається суспільство, в тому числі й економічних. У число таких задач входять лікування важких захворювань, підвищення ефективності та безпеки сільськогосподарського виробництва, очищення навколишнього середовища від забруднень, збереження біологічного різноманіття та багато іншого
Медицині належить в недалекому майбутньому пережити революцію біомедичних досягнень. ХХI століття стане століттям біомедичних технологій і дозволить лікарям ще більш ефективно розпізнавати хвороби і лікувати пацієнтів, запобігати захворювання і нівелювати їх наслідки.
Біомедичні технології набагато повніше відповідають актуальним принципам медичної допомоги:
- Попередження розвитку захворювань;
- Відновлення та збереження здоров'я людини;
- Адаптація організму людини до мінливих умов зовнішнього середовища.
Інноваційні біомедичні технології будуть ефективніше, ніж методи і засоби, які ми маємо у своєму розпорядженні сьогодні, проте вони повинні стати доступними для переважної більшості
Стрімке зростання чисельності населення на планеті залишає за біотехнологіями майбутнє у забезпеченні населення продукцією та медикаментами. Для підтримки і розвитку вітчизняної біотехнологічної інфраструктури необхідно розробити механізми державної підтримки інноваційної діяльності в галузі біотехнології. У тому числі заходи щодо залучення в сферу біотехнології приватних інвестицій, включаючи механізми приватно-державного партнерства, з метою створення біотехнологічних виробництв для випуску імпортозамінної продукції. Крім того, необхідно формування мережі технопарків і техніко-впроваджувальних зон у сфері біотехнології. А також - розробка системи підготовки висококваліфікованих кадрів для галузі, що розвивається

Список літератури
1. Біотехнологія лікарських засобів / за ред. В.А. Бикова, М.В. Даніліна. - М.: Медбіоекономіка, 1991, стор 105-108.
2. «Біотехнологія проблеми та перспективи» - Єгоров Н.С., Москва, «Вища школа» 1987 р.
3. Біотехнологія: Принципи та застосування / під редакцією І. Хіггінса, Д. Беста, Дж. Джойса; пер. з англ. - М.: Мир, 1998, стор 45-82.
4. «Біотехнологія: звершення і надії» - Сассон А., Москва, «Світ» 1987 р.
5. ''Біотехнологія: що це таке?''Вакула В.Л., Москва, «Молода гвардія» 1989 р.
6. Михайлов І.Б. Клінічна фармакологія / І.Б. Михайлов. - СПб., 1998. - 473 с.
7. Миколаїв В. Біотехнологія - пріоритетний напрям / / Фармацевт - чний вісник.
8. Промислова технологія ліків: у 2-х томах / Под ред. В.І. Чуешова. - Харків: НФАУ, МТК - книга, 2002.
9. Северин С.Е. Біохімія і медицина - нові підходи та досягнення / С.Є. Северин. - М: Російський лікар, 1998. - 94 с.