"Генотерапія та її перспектива"

Ім'я файлу: биология.docx
Розширення: docx
Розмір: 20кб.
Дата: 23.04.2021
скачати
Пов'язані файли:
bestreferat-213555 (2).docx
ВИЗНАЧЕННЯ ОСВІТЛЕННЯ ПРИМІЩЕНЬ ПРИРОДНИМ СВІТЛОМ.docx
курсова1..docx
Поурочный план.doc
Редкие-ФОРМЫ-косоглазия.pdf
Бажаємо приємного легкого спілкування.docx
Мотивація і особистість.doc
целиакия.docx
Синдром печінкової недостатності.doc
Курсова.docx
Вітчизняні тренди в розвитку грошових розрахунків.docx
Семінар 3.pdf
копія.docx

Реферат

На тему:

”Генотерапія та її перспектива”

Виконала: учениця 6(10)

Григорова Олександра

Перевірила: вчитель біології

Живаченко Олена Вікторівна

Зміст

Генотерапія це

Розвиток концепції генотерапії

Методи генотерапії

Порядок дії генотерапії

Носії генної терапії

Етапи генотерапії

Історія генної терапії

Генна терапія допомогла пацієнтам з рідкісним спадковим імунодефіцитом

Надія для гемофілів

Лікування муковісцитозу

Подолати рак

Можливості генної терапії

Успіхи генотерапії

Генотерапія і її перспективи

Генотерапія-сукупність генноінженерних (біотехнологічних) і медичних методів, спрямованих на внесення змін в генетичний апарат соматичних клітин людини з метою лікування захворювань. Це нова галузь, орієнтована на виправлення дефектів, викликаних мутаціями (змінами) в структурі ДНК, або додання клітинам нових функцій.

Розвиток концепції генотерапії

Концепція генотерапії, мабуть, з'явилася відразу після відкриття явища трансформації у бактерій і вивчення механізмів трансформації клітин тварин пухлинотворними вірусами. Такі віруси можуть здійснювати стабільне впровадження генетичного матеріалу в геном клітини хазяїна, тому було запропоновано використовувати їх як вектори для доставки бажаної генетичної інформації в геном клітин. Передбачалося, що такі вектори можуть у разі необхідності поправляти дефекти геному.

Реальністю генна корекція соматичних клітин стала після 1980-х років, коли були розроблені методи отримання ізольованих генів, створені еукаріотичні експресуючі вектори та стали звичайними переноси генів у мишей та інших тварин.

Історично генна терапія націлювалась на лікування спадкових генетичних захворювань, проте поле її застосування, принаймні теоретично, розширилося. В наш час генну терапію розглядають як потенційно універсальний підхід до лікування широкого спектра захворювань, починаючи від спадкових, генетичних і закінчуючи інфекційними.

Методи генотерапії

Нові підходи до генної терапії соматичних клітин можна поділити на дві великі категорії: генна терапія ex vivo і in vivo. Розробляються специфічні лікарські препарати на основі нуклеїнових кислот: РНК-ферменти, модифіковані методами генної інженерії олігонуклеотиди, що коректують генні мутації in vivo і т. д.

Існує кілька способів введення нової генетичної інформації в клітини ссавців. Це дозволяє розробляти прямі методи лікування спадкових хвороб — методи генотерапії.

Використовують два основних підходи, що розрізняються природою клітин-мішеней:

1)фетальна генотерапія, при якій чужорідну ДНК вводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку, при цьому очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта (і навіть у статеві клітини, забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню);

2)соматична генотерапія, при якій генетичний матеріал вводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим клітинам.

Порядок дії генотерапії

1. Визначити відповідальний за порушення ген та ізолювати його, щоб зібрати всю інформацію, необхідну для виготовлення відповідного протеїну.

2. Потрібно мати максимум генів-замінників, щоб вилікувати якомога більшу кількість клітин.

3. Здоровий генетичний матеріал вміщується в ушкоджені клітини за допомогою «носія», що часто походить від вірусу. Але деякі віруси прагнуть вбивати клітини або робити їх раковими. Отже, слід попередньо «ампутувати» вірус генів, відповідальних за ці розладнані дії.

Носії у генній терапії

Перші носії, що почали використовуватися в генній терапії, походили від «ретровірусів»: на жаль, цей тип носіїв може проникати лише в клітини, що розмножуються, а ген, який вони передають, діє дуже мляво.

Віднедавна використовуються «аденовіруси» або інші типи вірусів, здатних проникати у клітини, що не розмножуються.

Вчені дослідили інші методи, щоб помістити гени у клітини, наприклад, використовуючи здатність окремих компонентів крові та інших органічних рідин входити у клітини шляхом взаємодії з рецепторами, присутніми на їхній поверхні.

Етапи генотерапії

1) приєднати ген до пристосованого носія;

2) ввести носій у клітину.

Найчастіше, коли віруси використовуються як носії, спочатку клітини вилучають з організму, щоб розвивати їх ізольовано на склі, а відтак знову ввести їх у тіло після введення гена.

Але так можна лікувати лише безпосередньо доступні клітини, наприклад, клітини м’язів, шкіри та крові; вченим вдалося ввести гени у клітини печінки й легенів.

Історія генної терапії

У 1972 Фрідман і Робліні опублікували статтю в журналі Science під заголовком «Генна терапія для генетичних хвороб людини?» Роджерс (1970) запропонував замінювати дефектний ДНК у тих людей, хто страждав від генетичних дефектів.

У 1984 була розроблена система ретровірусного вектора , здатна ефективно вставляти сторонні гени в хромосоми ссавців.

Перше дозволене в історії США клінічне дослідження генної терапії було проведено 14 вересня 1990 року в Національному інституті здоров'я (NIH), під керівництвом Вільяма Андерсона. Чотирирічна Ашанті ДеСільва отримала лікування від важкого генетичного дефекту складного комбінованого імунодефіциту, пов'язаного з недоліком ферменту ADA. У взятої у пацієнта крові дефектний ген був замінений на функціональний варіант. Це призвело до часткового відновлення імунної системи Ашанті. Вона тимчасово стимулювала виробництво відсутнього ферменту, але не породжувало нові клітини з функціональним геном. Ашанті продовжувала отримувати ін'єкції скоригованих T-клітин кожні два місяці і мала можливість вести нормальне життя.

Генна терапія допомогла пацієнтам з рідкісним спадковим імунодефіцитом

ТКІД - важке спадкове захворювання, пов‘язане з дефектом гена, що кодує фермент. В результаті у пацієнтів розвивається порушення метаболізму пуринів, а також дефіцит клітинного і гуморального імунітету: хворі виявляються беззахисними проти інфекцій.

Для лікування цього захворювання застосовується трансплантація кісткового мозку, а також гормонзамісна терапія. Генна терапія передбачає введення бракуючого гена з кровотворні стовбурові клітини, отримані з кісткового мозку пацієнта. Надалі ці клітки вводяться назад пацієнтові. У випробуваннях було задіяно 10 дітей у віці від семи місяців до п’яти років. Через 1,8-8 років після проведення генної терапії 8 з 10 дітей змогли відмовитися від традиційної терапії. У даний час у п'ятьох пацієнтів в крові зберігається нормальний рівень Т-лейкоцитів, а у чотирьох – нормальна концентрація В-лейкоцитів. «Завдяки ефективному захисту від інфекцій і поліпшенню фізичного розвитку пацієнти можуть вести нормальний спосіб життя», - заявили дослідники.

Надія для гемофілів

2012 рік. Групі генетиків вдалося вилікувати лабораторних мишей від гемофілії за допомогою аденовірусів . Протягом 8 місяців не виявлено ніяких побічних ефектів.

Завдяки генній терапії медики сподіваються подолати хворобу гемофілію у людини, що відзначається схильністю до кровотеч, спричиненою відсутністю чинника зсідання крові, що виробляється печінкою. Залежно від дефектного чинника зсідання розрізняють дві форми хвороби: А і Б. Вчені особливо досліджували форму Б, оскільки ген, відповідальний за чинник зсідання IX, порівняно невеликого розміру, в той час як ген, відповідальний за форму А, значно більший для наявних носіїв. Спочатку вчені почали лікувати собак, які також потерпали від цієї форми

гемофілії, застосовуючи ретровірусний носій інфекції. Було випробувано дві стратегії для лікування крові тварин. Перша стратегія полягала у культивуванні у шкірі, дермі чи м’язах тварини клітин, вирощених на склі, які їй знову внесли після введення носія, щоб вони виробили там чинник зсідання протягом багатьох місяців, навіть впродовж необмеженого часу.

Лікування муковісцитозу

Іншою хворобою, яку сподіваються лікувати тим самим методом, є муковісцитоз, який вражає клітини, що виділяють слиз, а особливо клітини легенів, що створює ризик померти від задухи. Перші результати показують, що можна навчитися лікувати цю хворобу і, можливо, таким простим методом, як генне випаровування через носове розпилення.

Подолати рак

Вчені досліджують різні форми генної терапії, щоб лікувати рак. Пошуки спрямовано у двох напрямках. Перший метод, що застосовується до пухлин мозку, полягає у введенні в ракові клітини носія гена, що має властивість перетворювати прості складники антигерпесних ліків у речовину, що вбиває клітини злоякісні клітини, які розмножуються, а на здорові клітини мозку не діє.

Пухлини мозку, пересаджені на мишей, змогли вилікуватись за допомогою цього методу. Перешкодою є те, що носій гена проникає лише в окремі клітини, інші швидко розмножуються (навіть якщо отрута, яку виділяє ген, може рухатись від однієї клітини до іншої). Потрібно побачити плоди клінічних дослідів, щоб визначити, чи цей метод ефективний для організму людини.

Можливості генної інженерії

Також генну інженерію застосовують в селекції (виведення нових видів та сортів тварин та рослин).

Одна з важливих задач – отримання рослин, стійких до вірусу. Введення в рослинні клітини генів білків оболонки вірусу, робить рослини стійкими до даного вірусу.

У даний час отримані трансгенні рослини, здатні протистояти дії декількох десятків різних вірусних інфекцій.

У генно-інженерних лабораторіях Бельгії та США успішно проведені роботи по впровадженню в рослинну клітину генів земляної бактерії Bacillus thuringiensis, що дозволяє синтезувати інсектициди бактеріального походження . Ці гени ввели в клітини картоплі, томатів і бавовни. У результаті вони стали більш стійкі та витривалі. Використання генної інженерії дозволило скоротити застосування інсектицидів на 40 – 60%.

Успіхи генотерапії

У 2003 команді Каліфорнійського Університету вдалося перенести гени в нейрони головного мозку, використовуючи ліпосоми, вкриті полімером поліетиленгліколь. До цього перенесення генів в нейрони головного мозку було неможливе через те, що вірусні вектори не могли подолати гематоенцефалічний бар'єр через свої великі розміри.

На основі нової технології розробляються методи генної терапії хвороби Паркінсона.

Розробляються методи лікування синдрому Хантінгтона з використанням процесу РНК-інтерференції .

Генотерапія і її перспективи

Як ми побачили перспективи генотерапіі безмежні. Однак перш ніж компанія може випустити на ринок продукт генної терапії для використання на людях, продукт генотерапіі повинен бути протестований на безпеку і ефективність. Вчені повинні вивчити які прийнятні ризики терапії з урахуванням її користі.

Генотерапія обіцяє кардинально змінити на краще медицину і дати шанс пацієнтам, які живуть з важкими і навіть невиліковними захворюваннями. Вчені продовжують досягати значних успіхів в генотерапіі і прагнуть прискорити її розвиток шляхом оперативного вивчення новаторських методів лікування, які можуть врятувати життя.
скачати